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Le D^r Duncan Stewart a dirigé le premier essai clinique mondial d’un traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire par cellules souches génétiquement modifiées.

Imaginez être fatigué au point de ne pouvoir sortir du lit que quelques heures par jour et essoufflé avant même d’avoir marché jusqu’au prochain coin de rue. Voilà ce à quoi sont confrontées de nombreuses personnes atteintes d’hypertension artérielle pulmonaire (HAP) tous les jours.

Cette maladie rare et mortelle survient lorsque les artères qui amènent le sang aux poumons deviennent tellement endommagées qu’elles n’arrivent plus à y transporter suffisamment d’oxygène. Elle peut frapper n’importe qui à n’importe quel âge, mais les femmes sont deux fois plus touchées que les hommes. Dans certains cas, l’HAP est due à un gène défectueux, mais souvent sa cause est inconnue.

Le D^r Duncan Stewart, scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et professeur de médecine à l’Université d’Ottawa, a récemment publié les résultats prometteurs du premier essai clinique au monde d’un traitement de l’HAP par cellules souches génétiquement modifiée.

Sean Mullin, qui souffre d’hypertension artérielle pulmonaire, se réjouit des résultats de l’essai sur le traitement par cellules souches et espère en voir naître une amélioreront des options pour les patients comme lui.

Sean Mullin, de Finch, en Ontario, a reçu un diagnostic d’HAP en 2008, et a bon espoir que l’avenir verra davantage d’essais.

« Je me suis fait plusieurs amis atteints de cette maladie et trop d’entre eux sont morts au cours des dernières années, dit-il. J’espère vivement que le traitement par cellules souches nous permettra de nous en sortir, sinon d’avoir une solution autre que la transplantation pulmonaire. »

L’idée de ce traitement est née il y a plus de 15 ans, lorsqu’un médicament appelé prostaglandine est devenu disponible pour les patients atteints d’HAP, explique le D^r Stewart, qui est également cardiologue et vice-président exécutif de la  recherche à L’Hôpital d’Ottawa.

« Ce médicament soulageait un peu les symptômes chez certains patients, mais ces derniers devaient être branchés sur une pompe pour le reste de leur vie et ils craignaient en tout temps la survenue d’un nœud dans la tubulure, d’une panne mécanique ou d’une infection.

Nous nous sommes donc demandé si nous pouvions modifier les cellules du patient pour qu’elles produisent elles-mêmes ce médicament ou peut-être un médicament meilleur, et leur débarrasser de la pompe. En d’autres termes, nous voulions transformer les cellules de l’organisme en minuscules usines de médicaments. »

L’idée était complètement nouvelle et il y a eu de nombreux obstacles à surmonter, mais le D^r Stewart et ses collègues ont finalement traité sept patients dans le cadre du premier essai clinique mondial d’un tel traitement.

« Bien que notre essai ait été conçu dans le seul but de déterminer l’innocuité et la faisabilité d’une seule dose de traitement, nous avons constaté que les patients avaient une meilleure circulation sanguine dans les poumons dans les jours suivant le traitement. Leur capacité à faire de l’exercice s’était aussi améliorée, ainsi que leur qualité de vie jusqu’à six mois plus tard, précise le D^r Stewart. Ces résultats sont préliminaires, mais nous sommes très encouragés. Nous avons hâte de raffiner le traitement et de mener davantage d’essais dans le futur. »

Pour en savoir plus, consultez le communiqué de presse.

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